Mehr Mittel bei seltenen Krankheiten

06.07.2007

Die europäische Arzneimittelagentur (EMEA) hat das 40. Bewertungsverfahren für ein Arzneimittel für seltene Leiden seit dem Inkrafttreten einer europäischen Verordnung im Jahr 2000 mit einer positiven Zulassungsempfehlung abgeschlossen.

Mit den bereits zugelassenen Orphan Drugs (Orphan Diseases, engl. Orphan = Waise) können über 30 Krankheiten behandelt werden, 1,6 Millionen Patienten mit seltenen Erkrankungen profitieren EU-weit von diesen Arzneimitteln. Zurzeit liegen der EMEA weitere 19 Zulassungsanträge für Arzneimittel für seltene Leiden vor.

Als seltene Krankheit wird ein Leiden definiert, wenn nicht mehr als fünf Patienten unter 10.000 Personen in der EU daran erkrankt sind. Rund 80 Prozent aller bislang identifizierten seltenen Erkrankungen gehen auf Gendefekte zurück - deshalb sind auch und vor allem Kinder davon betroffen.

Von den bisher zugelassenen Orphan Drugs sind 32 Prozent für die Behandlung seltener Krebserkrankungen bestimmt. Weitere Hauptanwendungsgebiete sind: Stoffwechselerkrankungen (29 Prozent), Bluterkrankungen (12 Prozent), Erkrankungen des Bewegungsapparates und des Nervensystems (12 Prozent) und Herz-Kreislauf-Erkrankungen
(10 Prozent).

"Das kleine Jubiläum ist ein positives Signal für alle Patienten, die an einer von 5000 bis 7000 seltenen Leiden erkrankt sind. Die betroffenen Patienten können vielfach erst durch den Einsatz eines Orphan Drug auf eine Linderung oder Heilung ihrer Erkrankung hoffen.

Jetzt gilt es diesen Weg konsequent fortzusetzen. Der Erfolg der europäischen Orphan Drug Verordnung darf nicht dazu führen, dass finanzielle und administrative Hilfen für die Entwicklung dieser Arzneimittel reduziert werden. Dies würde die positive Entwicklung
zunichte machen und wäre für die Patienten, die an seltenen Erkrankungen leiden, ein fatales Signal", erklärte Henning Fahrenkamp, Hauptgeschäftsführer des Bundesverbandes der
Pharmazeutischen Industrie.

Die europäische "Verordnung über Arzneimittel für seltene Leiden" bietet seit 2000 Pharmaunternehmen für die Entwicklung eines Medikamentes gegen eine seltene Krankheit administrative und finanzielle Hilfen in der Zulassung sowie ein zehnjähriges exklusives
Vermarktungsrecht für dieses Arzneimittel. Diese Hilfen sind notwendig, da die Entwicklung eines Orphan Drug ohne sie wegen der geringen Patientenzahlen wirtschaftlich nicht möglich wäre.

REHACARE.de; Quelle: BSK - Bundesverband Selbsthilfe Körperbehinderter